Пацієнтка з трьома різними аутоімунними захворюваннями досягла повної ремісії після проходження експериментального лікування, яке ефективно перезавантажило її імунну систему.

47-річна жінка з Німеччини раніше потребувала щоденних переливань крові для контролю своїх захворювань, два з яких впливали на її кров'яні клітини.

Їй була проведена терапія CAR-T-клітинами, яка передбачає вилучення зразка імунних клітин, їх "суперзарядку" проти конкретної мішені та повернення в організм.

Протягом кількох тижнів після лікування симптоми пацієнтки покращилися, і вона більше не потребує переливань крові, навіть майже через рік після терапії.

"Лікування було надзвичайно ефективним у позбавленні від усіх трьох аутоімунних захворювань одночасно," говорить Фабіан Мюллер, гематолог з Університетської лікарні Ерлангена в Німеччині.

"Після того, як пацієнтка хворіла більше десяти років, вона тепер у ремісії без лікування і може повернутися до майже нормального життя. Ця терапія значно покращила її якість життя."

Основним захворюванням пацієнтки була аутоімунна гемолітична анемія (AIHA), рідкісне захворювання, яке виникає, коли імунна система починає атакувати червоні кров'яні клітини.

Пізніше їй також діагностували два супутні аутоімунні захворювання. Перше - синдром антифосфоліпідних антитіл (APLAS), при якому імунні клітини помилково атакують тканини, що призводить до утворення тромбів. Друге - ідіопатична тромбоцитопенічна пурпура (ITP), коли імунні клітини атакують тромбоцити, маленькі клітинні фрагменти, які запобігають надмірній кровотечі.

Ця трійка захворювань означала, що пацієнтка потребувала щоденних переливань крові та регулярно приймала препарати для розрідження крові, щоб запобігти тромбам. Протягом років вона пройшла дев'ять різних видів лікування, щоб покращити своє здоров'я та якість життя, але жодне з них не дало тривалих результатів.

У новому дослідженні пацієнтка отримала терапію CAR-T-клітинами, яка все більше демонструє обіцянки в лікуванні різних видів раку. Замість того, щоб використовувати хімічні речовини або радіацію для знищення ракових клітин, це лікування використовує власну імунну систему організму, навчаючи її ефективніше шукати конкретну мішень.

Команда, що працювала над цим, також раніше налаштувала терапію CAR-T-клітинами для боротьби з іншими аутоімунними захворюваннями, включаючи більше п'яти пацієнтів з вовчаком, які всі потрапили в ремісію.

У цьому випадку проблеми пацієнтки, здається, виникли через В-клітини, які виробляють антитіла як частину адаптивної імунної відповіді. Однак її В-клітини вийшли з-під контролю і наказували решті її імунної системи атакувати здорові червоні кров'яні клітини, тромбоцити та інші тканини.

Отже, дослідники ізолювали її Т-клітини та модифікували їх для атаки на білок CD19, який знаходиться на поверхні В-клітин. Потім їх знову ввели в кровотік пацієнтки, де вони могли почати знищувати її бунтівні В-клітини.

І, звичайно, її здоров'я почало покращуватися майже відразу після лише одного введення CAR-T-клітин. Через сім днів після лікування вона більше не потребувала переливань крові.

"Після виписки на десятий день пацієнтка відчула швидке і вражаюче збільшення фізичної сили і змогла виконувати звичайні повсякденні справи," пишуть дослідники в статті, що описує випробування.

На 25-й день біомаркери вказали на те, що вона досягла повної ремісії. Її рівень гемоглобіну повернувся до норми після значного зниження – цей білок знаходиться в червоних кров'яних клітинах, тому його збільшення вказувало на те, що ці клітини більше не знищуються.

Її кількість тромбоцитів стабілізувалася, а антитіла, які викликають утворення тромбів, також знизилися і врешті-решт стали непомітними.

"Після більше 10 років хвороби, кількість крові пацієнтки нормалізувалася всього за кілька тижнів. Швидкість і глибина реакції були вражаючими," говорить Мюллер.

Через 322 дні у пацієнтки почали повертатися її В-клітини, але, що важливо, майже всі вони були 'наївними', тобто не зберігали імунної пам'яті і, отже, не атакували здорові клітини.

Приблизно в той же час пацієнтка змогла припинити прийом препаратів для запобігання тромбам, без жодних ознак нових тромбів. Ніяких інших негативних побічних ефектів лікування не було відзначено.

Деякі з її біомаркерів залишаються трохи підвищеними в порівнянні з показниками здорових пацієнтів, але команда вважає, що це можуть бути залишкові ефекти її багатьох попередніх лікувань.

Хоча одне клінічне дослідження не може підтвердити, що терапія спрацює для кожного пацієнта, результати є дуже обнадійливими. Вчені зазначають, що потрібні подальші контрольовані клінічні випробування.

"Ми вважаємо, що використання терапії CAR-T раніше для пацієнтів з важкими аутоімунними захворюваннями може допомогти запобігти ускладненням від років неефективних лікувань," говорить Мюллер. "Якщо ми зможемо втрутитися раніше, ми можемо зупинити процес захворювання, уникнути пошкодження органів і повернути пацієнтам їхнє життя назад."

Дослідження було опубліковане в журналі Med.