Експериментальна терапія VX-880 від Vertex Pharmaceuticals показала, що людям із важким діабетом 1 типу можна повернути власне вироблення інсуліну. Частина пацієнтів у клінічних дослідженнях уже понад два роки живе без ін’єкцій інсуліну — але поки ціною постійних імуносупресантів. Про це розповідає NNews із посиланням на дослідження у National Geographic. Коли інсуліну раптом стало не потрібно У 2015 році канадійка Аманда Сміт помітила, що не може розгледіти цифри на мікрохвильовці — зір “поплив”, а рівень цукру в крові виявився у шість разів вищим за норму. Діагноз — діабет 1 типу, автоімунне захворювання, за якого імунна система знищує бета-клітини підшлункової залози, що виробляють інсулін. Роки потому, після участі у клінічних випробуваннях VX-880, Сміт більше двох років не коле інсулін. Вона описує це як “свободу”, навіть якщо ефект триватиме лише кілька років. Що таке VX-880 і як воно працює Терапія VX-880 — це інфузія клітин, вирощених зі стволових, які поводяться як здорові бета-клітини та починають виробляти інсулін у відповідь на рівень глюкози. По суті, медики не додають гормон ззовні — вони повертають в організм його “фабрику”. У клінічному дослідженні: брали участь пацієнти з важким діабетом 1 типу, які не могли стабілізувати цукор навіть з сучасними помпами та сенсорами; через 90 днів після введення клітин рівень глікемії нормалізувався у більшості; десять пацієнтів повністю відмовилися від інсуліну, ще кілька — значно скоротили дози; двоє учасників померли з причин, не пов’язаних із терапією (менінгіт та деменція). Головний мінус — пацієнтам доводиться постійно приймати імуносупресивні препарати, щоб організм не відкинув нові клітини. Від інсуліну до стволових клітин: довгий шлях Ще сто років тому діабет 1 типу був смертельним вироком: людей рятували хіба що жорсткі “голодні дієти”. Все змінилося у 1921 році, коли Фредерік Бантінг і Чарльз Бест вперше виділили інсулін і ввели його смертельно хворому підлітку — рівень цукру впав, а життя було врятовано. У 1990-х роках канадський лікар Джеймс Шапіро показав, що можна пересаджувати острівці підшлункової залози від донорів. Частина пацієнтів на роки відмовлялася від інсуліну, але: донорські клітини — дефіцитний ресурс; теж потрібна імуносупресія; трансплантацію доводиться повторювати. Це стало “доказом концепції”: якщо чужі клітини можуть працювати, то те саме теоретично можуть і вирощені в лабораторії. Як народилася ідея вирощувати бета-клітини Поворотним моментом стали дослідження професора Гарварду Дуга Мелтона. Коли у його шестимісячного сина діагностували діабет 1 типу, він повністю змінив напрям своїх робіт і взявся за стволові клітини. Мета була проста за формулюванням, але складна на практиці: змусити людські стволові клітини перетворитися на повноцінні бета-клітини, здатні: “відчувати” рівень глюкози; виділяти інсулін у відповідь. У 2012 році команда вперше побачила, як експериментальні клітини почали виробляти інсулін у відповідь на цукор. Потім Мелтон заснував стартап, який пізніше викупила компанія Vertex — і на основі цієї технології з’явився VX-880. Проблема імунітету і нове покоління підходів Як і у випадку з донорськими клітинами, VX-880 вимагає придушення імунітету — і це головна причина, чому терапія не стане масовою найближчим часом. Паралельно інша компанія, Sana Biotechnology, показала, що теоретично можна редагувати гени клітин так, щоб вони “ховалися” від імунної системи. У пілотному випадку пацієнту пересадили генетично змінені острівцеві клітини: через шість місяців вони все ще продукували інсулін, а імунітет не атакував їх. Наступний логічний крок — поєднати стволові клітини і генне редагування, щоб: клітини виробляли інсулін; їх не треба було захищати імуносупресантами. Частина науковців уже відкрито говорить: така комбінація може стати функціональним лікуванням діабету 1 типу. Чому це важливо не лише для діабету Технології, які створюють основу для VX-880, вже застосовують і в інших галузях: стволові клітини використали для відновлення пошкоджених рогівок ока, повертаючи зір; експериментальні генні терапії вже рятують дітей із рідкісними смертельними хворобами; сам Vertex раніше запустив наддорогі, але ефективні схеми лікування серповидно-клітинної анемії. Тобто діабет — лише одна з хвороб, де організму намагаються повернути втрачені клітини, а не просто компенсувати симптоми. Що далі і для кого це буде доступно Vertex завершує фінальну фазу клінічних досліджень VX-880 і планує: подати документи на схвалення FDA та європейських регуляторів; вивести терапію на ринок до кінця десятиліття. Очікується, що: лікування буде дуже дорогим (інші революційні терапії компанії вже оцінювалися у мільйони доларів); спочатку його призначатимуть лише найважчим пацієнтам, які не можуть контролювати діабет інсуліном і технологіями. Попри ризики і ціну, для людей, що ціле життя живуть “по годинах”, рахуючи кожну калорію, рух і ін’єкцію, можливість відмовитися від інсуліну хоча б на кілька років виглядає революцією.