Важливий прорив у лікуванні раку досягнув неймовірного нового етапу.

Терапія CAR T-клітин — це імунотерапевтична техніка, яка передбачає взяття імунних клітин пацієнта та їх генетичну модифікацію, щоб вони стали потужними «мисливцями» на рак.

Ця терапія показала велику обіцянку у лікуванні раку, хоча її ефективність переважно обмежувалася лікуванням кров'яних раків, а не солідних пухлин.

Але надихаюча реальна історія успіху трирічного пацієнта показує, що вчені досягають великих успіхів у терапії CAR T-клітин проти солідних пухлин — і з потенційно рятівними результатами.

У звіті, опублікованому в The New England Journal of Medicine, дослідники документують випадок повної регресії гепатобластоми, форми злоякісного раку печінки, у трирічного хлопчика після лікування CAR T-клітинами.

"Цей випадок демонструє, що можна досягти тривалої повної відповіді на хіміотерапію у солідній пухлині, не викликаючи системної токсичності," — говорить перший автор і педіатр-онколог Девід Стеффін з Медичного коледжу Бейлора в Х'юстоні, штат Техас.

Коли хлопчику вперше поставили діагноз, у нього була пухлина в лівій частині печінки розміром 11,2 см на 9,6 см на 7,1 см.

Рак метастазував у його легені, з ознаками, що він також поширився на кістки.

Хлопчик пройшов три курси хіміотерапії, і йому видалили первинну пухлину печінки, а також дві операції для видалення раку, що поширився на легені.

Незважаючи на ці втручання, рак швидко повернувся, з новою пухлиною в легенях.

Після швидкого рецидиву хлопчика включили в дослідження CARE, перше людське випробування експериментальної форми терапії CAR T-клітин.

Хлопчик отримав дві дози експериментального лікування GPC3-CAR, виготовленого з його власних Т-клітин, але модифікованого для розпізнавання гліпікана-3, білка, який високо експресується у раках печінки.

Дослідники також модифікували терапію, щоб включити гени, які б експресували імунні білки інтерлейкін-15 та інтерлейкін-21, щоб підвищити тривалість життя CAR T-клітин і їх здатність вбивати пухлини.

Хлопчик отримав дві інфузії лікування GPC3-CAR. Після першої інфузії пацієнт показав часткову відповідь, що підтверджується КТ-скануванням і зниженням рівнів білка, відомого як альфа-фетопротеїн, у його крові, що вказує на активність пухлини.

Через вісім тижнів він отримав другу дозу терапії, і контрольні сканування показали, що ознак захворювання не залишилося, окрім деяких залишкових рубців.

Через 12 місяців хлопчик все ще не мав захворювання — неймовірний результат і поворот для пацієнта та його родини, враховуючи тяжкість його хвороби до участі в дослідженні.

"Це дослідження надає докази того, що ці нові CAR T-клітини можуть бути безпечним і ефективним методом для лікування гепатобластоми і підкреслює необхідність подальшої оцінки у пацієнтів з GPC3+ солідними пухлинами," — говорить співавтор і педіатр-онколог Андраш Гецей з Дитячої лікарні Сіетла та Університету Вашингтона.

Як зазначають дослідники, рак печінки є третім за величиною причинами смерті від раку у світі, тому досягнення прогресу в цій галузі імунотерапії є надзвичайно обнадійливим — особливо враховуючи, що ця експериментальна терапія CAR T-клітин призвела до ремісії у пацієнта з солідною пухлиною.

Звичайно, варто зазначити, що це лише один випадок одного пацієнта в ранній фазі дослідження, і нам потрібно буде побачити, як інші пацієнти реагують на лікування GPC3-CAR, перш ніж дослідники зможуть зрозуміти, наскільки ефективним і безпечним воно є.

Продовжуються випробування в дослідженні CARE (в Медичному коледжі Бейлора) та в аналогічному клінічному випробуванні під назвою IMPACT, яке проводиться через Дитячу лікарню Сіетла.

Сподіваємося, що з часом ми побачимо більше позитивних результатів, подібних до цього. Поки що ми маємо дуже обнадійливий початок.

Результати опубліковані в The New England Journal of Medicine.