Дослідники розробили новий препарат, який може змінити підходи до лікування хвороби Альцгеймера, пропонуючи не лише новий засіб, а й потенційно нову стратегію боротьби з найпоширенішою формою деменції у світі.
Сучасні препарати для лікування Альцгеймера в основному зосереджені на видаленні амілоїдних бета-пластинок, пов'язаних з хворобою. Нова сполука, натомість, має принципово інший підхід, націлюючись на специфічний фермент, щоб терапевтично перепрограмувати епігеном нейронів – серію молекулярних міток, які можуть бути додані або видалені з ДНК, щоб змінити функцію генів.
Препарати, такі як леканемаб і донанемаб, які націлені на амілоїдні бета-білки, допомагають дещо сповільнити прогресування хвороби, якщо лікування розпочати на ранніх стадіях, але досі немає доведеного способу, щоб повернути когнітивні функції у людей.
Дослідження показали, що нова сполука, названа FLAV-27, працює більш комплексно, націлюючись на зміни в експресії генів, які сприяють прогресуванню хвороби різними шляхами, а не лише через білкові пластинки.
FLAV-27 є першим інгібітором свого роду, який націлюється на фермент, відомий як еухроматичний гістоновий метилтрансфераза 2 (EHMT2), також відомий як G9a. Цей фермент бере участь в епігенетичному регулюванні в мозку і може пригнічувати гени, важливі для розвитку клітин мозку, синаптичної пластичності та обробки пам'яті.
Інгібування G9a, здається, допомагає зменшити епігенетичну дисрегуляцію, що спостерігається при хворобі Альцгеймера, і відновлює більш типову функцію мозкових клітин.
Нова сполука ще не була протестована на людях, але показала обнадійливі результати в експериментах на клітинах, а також у дослідженнях на нематодах і мишах. У цих моделях FLAV-27 покращила рухливість, продовжила тривалість життя та підвищила мітохондріальне дихання, що допомагає живити клітини.
Дослідники вважають, що FLAV-27 представляє інноваційний і перспективний підхід до лікування хвороби Альцгеймера, оскільки вона діє не лише на симптоми або один патологічний біомаркер, а безпосередньо на основні молекулярні механізми хвороби.