Вчені отримали надзвичайно обнадійливий результат у боротьбі з раком, який довгий час вважався особливо складним для імунотерапії. Трирічний хлопчик із важкою формою раку печінки після експериментального лікування CAR-T-клітинами не мав ознак хвороби під час подальшого спостереження. CAR-T-терапія працює майже як «перепрограмування» імунної системи. У пацієнта беруть власні Т-клітини, генетично змінюють їх у лабораторії, щоб вони могли розпізнавати ракові клітини, а потім повертають назад в організм. Та є серйозна проблема: метод чудово показав себе переважно проти раку крові, тоді як солідні пухлини значно складніше атакувати таким способом. У цьому випадку ситуація була особливо тяжкою. У хлопчика діагностували гепатобластому — злоякісну пухлину печінки. Початкова пухлина мала розмір понад 11 сантиметрів і вже дала метастази в легені, а також були ознаки можливого поширення на кістки. Хіміотерапія, операції на печінці та легенях не змогли зупинити хворобу. Рак швидко повернувся, після чого дитину включили до клінічного дослідження CARE — першого випробування цього експериментального виду CAR-T-терапії на людях. Дослідники використали спеціально модифіковані GPC3-CAR-T-клітини. Вони були запрограмовані розпізнавати білок GPC3, який у великій кількості присутній на клітинах деяких пухлин печінки. Крім того, клітини отримали додаткові гени, які мали посилити їхню активність і здатність довше зберігатися в організмі. Після першої інфузії лікарі побачили часткову відповідь: пухлина зменшилася, а рівень альфа-фетопротеїну — показника активності пухлини — почав падати. Через вісім тижнів хлопчик отримав другу дозу. Наступні обстеження показали відсутність ознак активної пухлини — залишилися лише рубцеві зміни. Через 12 місяців дитина все ще не мала ознак захворювання. Для сім’ї це стало неймовірним результатом після стрімкого повернення раку. Для науки — важливим сигналом, що CAR-T може працювати не лише проти раку крові, а й проти деяких агресивних солідних пухлин. Але називати це вже готовим проривом поки зарано. Йдеться лише про одного пацієнта в ранньому етапі клінічних випробувань. Дослідникам потрібно перевірити метод на значно більшій кількості людей, щоб зрозуміти, наскільки стабільним є ефект і якими можуть бути ризики. Випробування CARE триває, паралельно проводиться схоже дослідження IMPACT. І саме результати цих досліджень покажуть, чи стане цей вражаючий випадок початком нового підходу до лікування складних солідних пухлин. Результати дослідження опубліковані в журналі The New England Journal of Medicine.