У людей в організмі близько 30 трильйонів клітин. Вражаюче, але кожна з цих клітин походить з невеликої кількості близько 100 стем-клітин на ранніх етапах розвитку.
Здатність цих ембріональних стем-клітин перетворюватися на будь-який тип клітин робить їх плюрипотентними – це те, що дослідники використовують у науці та медицині сьогодні.
Використання людських ембріональних стем-клітин у дослідженнях почалося в 1998 році, коли кілька ембріонів були пожертвувані парами, які проходили процедуру екстракорпорального запліднення.
З цих ембріонів вчені отримали практично необмежену кількість плюрипотентних клітин.
Майже 30 років потому ці ембріональні стем-клітинні лінії все ще використовуються в багатьох дослідницьких лабораторіях сьогодні.
Ще один важливий етап у дослідженнях стем-клітин відбувся в 2007 році, коли дві лабораторії – під керівництвом Сіньї Яманака в Університеті Кіото в Японії та Джеймса Томсона в Університеті Вісконсин-Медісон у США – опублікували роботи про те, як вони перетворили зрілі клітини (наприклад, шкірні клітини) назад у стем-клітиноподібний плюрипотентний стан.
Ці клітини відомі як індуковані плюрипотентні стем-клітини. Їхня основна перевага полягає в тому, що вони містять ДНК людини, що дозволяє створювати більш персоналізовані моделі захворювань і терапії.
Як стем-клітини можуть бути використані для лікування діабету?
У нашій дослідницькій лабораторії ми використовуємо ембріональні стем-клітини для генерації бета-клітин, які виробляють інсулін – тип клітин, які знищуються імунною системою у людей з цукровим діабетом 1 типу.
Втрата цих бета-клітин, що виробляють інсулін, залишає пацієнтів залежними від інсулінових ін'єкцій для контролю рівня цукру в крові та запобігання серйозним ускладненням, таким як ураження кровоносних судин і нервів.
Інсулінова терапія не знімає емоційного навантаження, пов'язаного з життям з цукровим діабетом 1 типу. Вона також не повністю замінює динамічну функцію власних бета-клітин організму, тому багато людей з цукровим діабетом 1 типу все ще стикаються з тривалими проблемами зі здоров'ям.
Щоб подолати це, дослідники створюють лабораторно вирощені бета-клітини, щоб спробувати відновити здатність організму виробляти інсулін.
Недавні клінічні випробування показали обнадійливі результати трансплантації цих клітин у людей з цукровим діабетом 1 типу:
- Vertex Pharmaceuticals трансплантувала бета-клітини, отримані з ембріональних стем-клітин, 12 пацієнтам з цукровим діабетом 1 типу, і 10 (83 відсотки) змогли припинити інсулінові ін'єкції протягом шести місяців.
- Дослідницька група з Китаю перетворила жирові клітини пацієнта з цукровим діабетом 1 типу на індуковані плюрипотентні стем-клітини, перетворила їх на бета-клітини, а потім трансплантувала їх під черевний м'яз пацієнта. Вражаюче, що пацієнт став незалежним від інсуліну через 75 днів після операції і залишався таким принаймні 12 місяців.
Ці ранні випробування показують, що бета-клітини, отримані з стем-клітин, можуть виживати, дозрівати і функціонувати після трансплантації в пацієнтів.
Але виклики залишаються, включаючи забезпечення того, щоб клітини повністю розвивалися в потрібний тип клітин, безпечно і ефективно вироблялися в великих масштабах і запобігали імунному відторгненню.
Як стем-клітини можуть уникнути імунного відторгнення?
Лабораторно вирощені клітини мають іншу генетику, ніж у пацієнта, тому імунна система пацієнта атакує трансплантовані клітини як "не свої".
Дослідники та лікарі сподіваються подолати цю проблему, використовуючи індуковані плюрипотентні стем-клітини, які містять власну ДНК пацієнта.
Однак навіть "власні" клітини можуть поводитися непередбачувано після місяців перетворення та росту в лабораторії, тому ризик імунного відторгнення залишається.
І в таких захворюваннях, як цукровий діабет 1 типу, клітини можуть бути знищені тією ж аутоімунною реакцією, яка викликала захворювання спочатку.
Хоча імуносупресивні препарати в даний час використовуються для запобігання відторгненню, вони несуть серйозні ризики, які переважають над перевагами для більшості пацієнтів.
Дослідники зараз вивчають способи запобігання відторгненню клітин без необхідності в імуносупресивних препаратах, такі як використання захисних капсул, які захищають трансплантовані клітини, або введення генетичних змін, які допомагають клітинам "сховатися" від імунної системи.
Шлях вперед
Стем-клітини пропонують надзвичайний інструментарій для наукових досліджень і медицини.
Дослідники стають все кращими в перетворенні цих плюрипотентних клітин у спеціалізовані тканини, і перші успішні клінічні випробування вже відбуваються.
Однак ці терапії все ще експериментальні і ще не затверджені Міністерством охорони здоров'я Канади або Управлінням з контролю за продуктами і ліками США.
Пацієнти повинні бути обережними з незатвердженими терапіями стем-клітин і завжди консультуватися зі своїм лікарем перед участю в затверджених клінічних випробуваннях.
Прогрес, досягнутий до цього часу, приносить реальну надію на те, що майбутні терапії стем-клітин можуть покращити життя людей, які живуть з хронічними захворюваннями.
Цікавий факт
Стем-клітини можуть перетворюватися на будь-який тип клітин в організмі, що робить їх надзвичайно цінними для медичних досліджень і лікування різних захворювань.